Stowarzyszenie skupia chorych, ich rodziny oraz wszystkich, którym na sercu leży pomoc chorym.
Podstawowymi celami naszej działalności jest popularyzowanie wiedzy o chorobie Fabry’ego, dbałość o leczenie chorych przy zastosowaniu najnowszych osiągnięć medycyny oraz wszelka pomoc chorym i ich rodzinom.
W ostatnich latach nastąpił przełom w możliwościach leczenia choroby Fabry’ego, na którą cierpią nasze rodziny. Udało się wyprodukować leki zawierające enzym, którego brak w organizmie chorych na tę chorobę jest powodem dolegliwości i niebezpiecznych dla życia powikłań ze strony nerek, serca i mózgu. Enzym ten w postaci leków jest zarejestrowany i dostępny dla chorych w wielu krajach świata. W styczniu 2003 roku nastąpiła rejestracja tych leków również w Polsce. Jednak cena tych farmaceutyków uniemożliwia ich indywidualny zakup przez chorych.
Obecnie najważniejszym celem naszego działania jest zapewnienie dostępności leków poprzez ich refundację przez państwo. Terapie takie są powszechnie stosowane w Unii Europejskiej i w wielu innych krajach świata, w tym w krajach biedniejszych od Polski. Leczenie dla swoich obywateli refundują takie kraje naszego regionu jak: Czechy, Słowacja, Węgry, Bułgaria, Litwa, Słowenia czy Chorwacja. W Polsce ciągle brak jest decyzji w tej sprawie.