Nowe badania wskazują na pozytywny wpływ całkowitego wyeliminowania krwawień w leczeniu hemofilii A

W lutym 2013 roku w Warszawie odbył się VI kongres Europejskiego Stowarzyszenia Hemofilii i Chorób Towarzyszących (EAHAD). Przedstawiono na nim dane świadczące o tym, że indywidualizacja terapii oraz terapia profilaktyczna dostosowana do osobniczej farmakokinetyki mogą zredukować ilość krwawień u chorych na hemofilię.
/ 14.02.2013 11:59

Indywidualizacja terapii

Najnowsze badania udowadniają, że zindywidualizowana terapia hemofilii (w tym monitorowanie rocznego wskaźnika krwawień) połączona ze skutecznym leczeniem profilaktycznym, może pozwolić lekarzom i pacjentom na zredukować ilość krwawień lub nawet je wyeliminować.

Należy pamiętać o tym, że każdy pacjent jest inny, a terapia hemofilii powinna być zindywidualizowana w zależności od wieku, częstotliwości krwawień oraz trybu życia.

Czym jest roczny wskaźnik krwawień?

– Roczny wskaźnik krwawień (ABR) jest kluczowym pomiarem wykonywanym w celu ustalenia optymalnego leczenia chorych na hemofilię, pozwalającym na oszacowanie skuteczności leczenia i dostosowania go do indywidualnych potrzeb. Jednym z głównych wyzwań dla lekarzy jest fakt, że wielu pacjentów nie monitoruje odpowiednio rocznego wskaźnika krwawień lub nawet nie wie, że odpowiednio dobrane leczenie może im pozwolić na znaczące zmniejszenie epizodów krwawienia lub nawet ich wyeliminowanie – tłumaczy dr Elena Santagostino z Centrum Leczenia Hemofilii “Angelo Bianchi Bonomi” w Mediolanie.

Zobacz też: Hemofilia B

Dzieci chore na hemofilię A mogą żyć normalnie?

Najnowsze dane przedstawione na VI kongresie EAHAD wskazują, że dzieci chore na hemofilię A, których roczny wskaźnik krwawienia wynosi zero, mogą prowadzić taki sam tryb życia jak ich zdrowi rówieśnicy.

W badaniu wszyscy pacjenci chorzy na hemofilię, których roczny wskaźnik krwawień wynosił zero, byli poddani leczeniu profilaktycznemu zapobiegającemu krwawieniom.

Na czym polegały badania?

U pacjentów otrzymujących leczenie profilaktyczne, u których odnotowano zerowy wskaźnik krwawień, średnia ilość stawów dotkniętych zmianami chorobowymi (w związku z powtarzającymi się epizodami krwawień do tego samego stawu), wynosiły zero. Ponadto jakość życia oraz ogólny stan zdrowia były statystycznie podobne do tych u osób zdrowych.

Optymistyczne wyniki

Badanie to potwierdza, że likwidacja epizodów krwawienia poprzez odpowiednie leczenie profilaktyczne może umożliwić pacjentom normalne funkcjonowanie, bez fizycznych i emocjonalnych obciążeń związanych z hemofilią.

Terapia dawkowana w zależności od farmakokinetyki

Inne badania nad wynikami stosowania dwóch terapii profilaktycznych pełną cząsteczką rekombinowanego czynnika krzepnięcia VIII 3 generacji wykazały, że leczenie dostosowane do profilu farmakokinetycznego było tak samo skuteczne jak standardowe, ale dodatkowo istniała możliwość zredukowania ilości infuzji.

Można zatem stwierdzić, że indywidualizacja poprzez dostosowanie dawki do farmakokinetyki pacjenta jest alternatywnym podejściem do zmniejszenia częstotliwości podawania leczenia u chorych na hemofilię.

Nowe terapie

W ramach indywidualizacji nowe terapie, takie jak BAX 855, która jest obecnie w trakcie badań klinicznych, będą mogły dostarczyć rozwiązań działających przez dłuższy okres czasu. BAX 855 jest pełnocząsteczkowym długo działającym czynnikiem rekombinowanym VIII.

Zobacz też:Hemofilia A

Czym jest hemofilia?

Hemofilia jest rzadką i nieuleczalną chorobą, która w znaczny sposób wpływa na jakość życia chorych na płaszczyźnie osobistej, zawodowej i społecznej.

Kluczowym problemem u chorych są samoistne wewnętrzne krwawienia do stawów, mięśni i tkanek miękkich. Nawracające krwawienia mogą doprowadzać do powstania bolesnych trwałych zmian chorobowych, szczególnie w stawach.

Jeśli wystąpią w mózgu, krwawienia mogą zagrażać życiu.

Źródło: materiały prasowe On Board Public Relations/jg

Zobacz też:Terapia genowa hemofilii

Uwaga! Powyższa porada jest jedynie sugestią i nie może zastąpić wizyty u specjalisty. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem!

SKOMENTUJ
KOMENTARZE (0)