Dziedziczna choroba Huntingtona (pląsawica Huntingtona), ujawnia się zazwyczaj około 40. roku życia i jest dziś nieuleczalna. Ludzie na nią cierpiący, wraz z postępem choroby m.in. coraz słabiej kontrolują swoje ruchy, a ich zdolności poznawcze osłabiają się.
Przyczyną choroby Huntingtona jest defekt genu HTT, który produkuje białko – huntingtynę. U osób z nieprawidłowo działającym genem białko to jest dłuższe i uszkadza neurony w mózgu.
Naukowcy z kalifornijskiego Instytutu im. Beryl Hamilton Buck opracowali terapię, która zahamuje rozwój choroby lub nawet cofnie jej negatywne następstwa. Postanowili oni zamienić zmutowany gen jego nieuszkodzoną kopią. Użyli do tego techniki cofania biologicznego czasu komórek i przekształcania ich w komórki macierzyste.
Największa nadzieja jest w zarodkowych komórkach macierzystych, które potrafią zmieniać się w dowolne komórki organizmu. Ich pozyskiwanie powoduje śmierć zarodka, jednak naukowcy z Japonii i USA za pomocą czterech genów cofnęli biologiczny czas komórek skóry – fibroblastów i przekształcili je w komórki posiadające wszystkie cechy zarodkowych komórek macierzystych (komórki iPS).
Za pomocą tych metod prawdopodobnie możliwe będzie stworzenie leków na cukrzycę, chorobę Parkinsona czy Alzheimera.
Źródło: „Gazeta Wyborcza”, 29.06.2012/ ej
Zobacz także: Pląsawica Huntingtona
Uwaga! Powyższa porada jest jedynie sugestią i nie może zastąpić wizyty u specjalisty. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem!
