Terapia całkowicie zmienia jakość życia pacjentów. Chory dzięki wszczepieniu Glybery nie będzie musiał ograniczać się do jedynych dotychczas metod walki ze schorzeniem, polegających na przestrzeganiu bardzo ścisłej diety niskotłuszczowej. Wszczepienie genu kontrolującego syntezę enzymu obniża stężenie tłuszczów i chroni pacjenta przed groźnym zapaleniem trzustki.
Firma uniQure prowadzi negocjacje w sprawie dopuszczenia leku na rynek amerykański, co otworzy drogę do sprzedaży leku na cały świat. Terapia prawdopodobnie będzie kosztować 1,2 miliona euro, ale wciąż trwają rozmowy nad ostateczną ceną i formą płatności.
W Kanadzie i Holandii 27 osób cierpiących na niedobór lipazy (LPLD) wzięło udział w trzech badaniach dotyczących skuteczności leku Glybera. Chorym zaaplikowano w mięśnie nóg serię zastrzyków, by do komórek mięśniowych wprowadzić gen kontrolujący syntezę enzymu. Wszystkie badania zakończyły się sukcesem – udało się nie tylko obniżyć stężenie tłuszczów we krwi chorych, ale i zniwelować ryzyko groźnego zapalenia trzustki, na które chorzy są bardzo narażeni.
Lek może okazać się skuteczny również w przypadku innych schorzeń, dzięki czemu przy większej liczbie pacjentów cena leku może się obniżyć.
Zobacz także: Postęp w leczeniu zaawansowanego raka
Źródło: „Gazeta Wyborcza”, 20.11.2012/ib
Uwaga! Powyższa porada jest jedynie sugestią i nie może zastąpić wizyty u specjalisty. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem!
