Wyciszanie genów - na czym polega?

W ostatnich latach obserwujemy ogromny postęp w dziedzinie nauk medycznych i przyrodniczych. Pokolenie młodych naukowców docieka przyczyn rozmaitych chorób, po to, by móc opracować skuteczne metody leczenia. Jeśli chodzi o choroby genetyczne, niestety nadal jesteśmy w kropce. Jednak badacze nie próżnują. Opracowują projekty leczenia, które po poznaniu dokładnego przebiegu określonej choroby, być może zostaną wdrożone. Na co jednak potrzeba lat.
/ 04.08.2013 14:46

W ostatnich latach obserwujemy ogromny postęp w dziedzinie nauk medycznych i przyrodniczych. Pokolenie młodych naukowców docieka przyczyn rozmaitych chorób, po to, by móc opracować skuteczne metody leczenia. Jeśli chodzi o choroby genetyczne, niestety nadal jesteśmy w kropce. Jednak badacze nie próżnują. Opracowują projekty leczenia, które po poznaniu dokładnego przebiegu określonej choroby, być może zostaną wdrożone. Na co jednak potrzeba lat.

Wyciszanie genów – na czym polega?

Fot. Depositphotos

Podstawowe pojęcia z genetyki: Choroba zapisana w genach 

Szczególnym zainteresowaniem ze strony środowisk naukowych cieszą się terapie genowe, polegające na wprowadzeniu obcego materiału genetycznego do komórek organizmu. Jedną z takich metod jest wyciszanie, czy też „usypianie” genów, które są zmutowane. Dzięki temu procesowi, bardzo prawdopodobne, że w przyszłości możliwe będzie leczenie chorób genetycznych (np. postępujące kostniejące zapalenie mięśni), dziedzicznych (np. hemofilia), nowotworów, chorób neurodegeneracyjnych (np. choroba Alzheimera) i autoimmunologicznych (np. toczeń rumieniowaty układowy). Co ciekawe dzięki wyciszaniu genów możliwa będzie ochrona ludzi i pozostałych istot żywych przed groźnymi infekcjami wirusowymi.

Jeszcze nie tak dawno temu uczyliśmy się w szkole, że proces ekspresji genów (uwidocznienia cech) zachodzący w komórce zależy od specjalnych białek, które powstają według instrukcji zapisanych w naszym DNA (materiał genetyczny w postaci spirali dwuniciowej). Stosunkowo niedawno odkryto, że w tych procesach równie ważną rolę odgrywa RNA, czyli „schowek” dla informacji genetycznej (jak gdyby „połówka spirali DNA", zbudowana z jednej nici). Zatem oprócz białek, w naszym genomie zakodowane są jeszcze kwasy rybonukleinowe.

Naukowcy podjęli badania nad pewnym zjawiskiem genetycznym związanym z RNA, jakim jest interferencja RNA, które pozwoliło na opracowanie metody wyciszania genów za pomocą siRNA, czyli małego interferującego RNA. Interferencja RNA (RNAi) jest naturalnym mechanizmem regulującym aktywność genów i ochronę komórki przez wirusami. Za odkrycie zjawiska interferencji RNA polegającego na wyłączeniu genów za pomocą dwuniciowych fragmentów RNA Andrew Z. Fire i Craig C. Mello otrzymali Nagrodę Nobla w 2006 roku.

siRNA jest to mały fragment materiału genetycznego o budowie i układzie zbliżonym do DNA, którego zadaniem jest „uśpienie” lub „zablokowanie” wadliwego genu, tak aby nie doszło do ujawnienia się skutków wynikających z defektu genu. Czyli np. wyobraźmy sobie sytuację, że jeśli dany gen jest zmutowany (mutacja to nieprawidłowe „przepisanie” genu w procesie dziedziczenia), wówczas pojawi się jakaś specyficzna choroba. Gdy zaaplikujemy organizmowi np. w formie wstrzyknięcia siRNA, wtedy tak ono zadziała, że zablokuje mutację, przez co „organizm uzna”, że ma „zdrowy gen” i nie dojdzie do ujawnienia się choroby. Nośnikiem dla takich małych fragmentów siRNA prawdopodobnie będą specjalne wirusy, ponieważ tylko one posiadają zdolność do „wtapiania” się DNA organizmu, przez co też wprowadzą weń małe interferujące RNA.

W chwili obecnej terapia siRNA jest projektem narzędzia leczniczego. Potrzeba jeszcze długich lat badań, a później eksperymentów, by móc ją zatwierdzić jako pewną i bezpieczną metodę leczenia.

Uwaga! Powyższa porada jest jedynie sugestią i nie może zastąpić wizyty u specjalisty. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem!

SKOMENTUJ
KOMENTARZE (0)